06.01.2016 15:32
Bewerten
(0)

FDA verleiht Vtesse, Inc., "Breakthrough Therapy"-Status für VTS-270 bei Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1

DRUCKEN
Kevin B. Johnson, Ph.D., ist seit Oktober 2015 Senior Director of Regulatory Affairs bei Vtesse

Gaithersburg, Maryland (ots/PRNewswire) - Wie Vtesse, Inc. (http://www.vtessepharma.com/), heute bekanntgab, hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) seinem Medikamentenkandidaten VTS-270 zur Behandlung der Niemann-Pick-Erkrankung Typ C1 (NPC) den "Breakthrough Therapy"-Status verliehen. Sowohl die FDA als auch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hatten bislang VTS-270 den Orphan-Drug-Status verliehen. Das Medikament befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie.

Logo - http://photos.prnewswire.com/prnh/20150106/167294LOGO

Die FDA verleiht Unternehmen den "Breakthrough Therapy"-Status, um die Entwicklung und Prüfung von Medikamentenkandidaten zu beschleunigen, wenn erste klinische Untersuchungen darauf hindeuten, dass das Medikament im Vergleich zu bestehende Therapien eine deutliche Verbesserung zeigen kann. Mit diesem Status soll sichergestellt werden, dass Patienten so früh wie möglich von Therapien profitieren können, ohne die FDA-Standards für die Zulassung neuer Medikamente zu ändern.

"Es ist zugleich belohnend und eine Bestätigung, dass die FDA VTS-270 den 'Breakthrough Therapy'-Status verliehen hat. Wir sind der Meinung, dass dies die erste wirksame Behandlung zur Verlangsamung des Fortschreitens bzw. zur Stabilisierung der verheerenden Folgen von NPC bei Kindern und Erwachsenen darstellen kann", sagte Dr. Ben Machielse (http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k), President und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. "Dieser Status wird gestützt durch aussagekräftige vorklinische und frühe klinische Daten mit VTS-270, unter anderem aus der von den National Institutes of Health (NIH) durchgeführten Phase-1-Studie. Wir hoffen, dass dieser Status den Entwicklungs- und regulatorischen Prüfprozess beschleunigen kann und die Patienten so früher von dem Medikament profitieren."

Ebenfalls heute hat das Unternehmen bekanntgegeben, dass Kevin B. Johnson (http://www.vtessepharma.com/#!leadership-team/c1b0k), Ph.D., M.B.A., seit Oktober 2015 als Senior Director of Regulatory Affairs bei Vtesse arbeitet und in dieser Funktion den beschleunigten regulatorischen Prozess für VTS-270 mit voranbringt. Dr. Johnson bringt 23 Jahre Erfahrung in regulatorischen Angelegenheiten in den Bereichen Biotechnologie und Pharmaindustrie mit. Sein Hintergrund liegt im Management der globalen regulatorischen Strategie und Produktentwicklung sowie der Zulassung neuer Medikamente und Biologika für den klinischen Gebrauch durch FDA, EMA und andere Aufsichtsbehörden. Vor seinem Beitritt zu Vtesse leitete Dr. Johnson verschiedene regulatorische Programme für seltene Krankheiten und Gentherapie bei Glaxo SmithKline (GSK).

"Wir sind begeistert, dass wir Kevin als Leiter für regulatorische Angelegenheiten gewinnen konnten, insbesondere angesichts der fortschreitenden klinischen und regulatorischen Prozesse für VTS-270. Durch seine Erfahrung mit seltenen Krankheiten und in der Biotechnologie ist er eine ideale Besetzung für uns. Außerdem zeichnet er sich durch seine Leidenschaft aus eine klare Strategie und die erforderlichen Details bei regulatorischen Zulassungsverfahren geschickt zusammenzuführen", sagte Dr. Machielse.

Der "Breakthrough Therapy"-Status der FDA kommt mitten in der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie, in der Vtesse VTS-270 zur Behandlung von NPC untersucht. Für die klinische Studie plant Vtesse insgesamt 51 Patienten an bis zu 20 Prüfzentren zu rekrutieren (in den USA, der Europäischen Union und anderen Ländern). Weitere Informationen zu der klinischen Phase-2b/3-Schlüsselstudie von Vtesse finden Sie unter www.theNPCstudy.com.

"Der 'Breakthrough Therapy'-Status bedeutet, dass die FDA umfangreiche Beratung bereitstellt und sich organisatorisch für die beschleunigte Entwicklung von VTS-270 zur Behandlung von NPC engagiert", sagte Dr. Johnson. "Dieses multidisziplinäre Zusammenspiel mit der FDA hilft Vtesse bei der effizienten Aufstellung und Durchführung der regulatorischen Strategie mit dem Ziel die FDA-Zulassung für VTS-270 zu erhalten."

Informationen zu NPC

NPC ist eine progressive, irreversible, chronisch belastende - und letztendlich tödlich verlaufende - genetische Erkrankung. Sie wird verursacht durch eine Störung des Lipidtransports innerhalb der Zelle, was zu übermäßiger Lipidansammlung in Gehirn, Leber und Milz führt. VTS-270 ist das Produkt einer engen Zusammenarbeit zwischen Forschern am National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) der NIH und am Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) mit Vtesse, Patienten und Patienteninteressenverbänden im Rahmen eines Projekts, bei dem Behandlungen für NPC erforscht wurden. VTS-270 hat bei Tierversuchen nachweislich das Fortschreiten der Erkrankung deutlich verlangsamt und in der klinischen Phase-I-Studie erste Anzeichen einer Wirksamkeit gezeigt.

Informationen zu Vtesse

Vtesse, Inc. ist ein Unternehmen, das sich der Entwicklung von Medikamenten für Patienten mit Erkrankungen widmet, die derzeit noch nicht ausreichend behandelt werden. Vtesse arbeitet eng mit den NIH und anderen führenden akademischen Institutionen zusammen, um klinische Studien von VTS-270 zur Behandlung von NPC voranzutreiben und vorklinische Erforschung und Entwicklung weiterer neuartiger Medikamente für NPC und weitere lysosomale Speicherkrankheiten (LSKs) durchzuführen. Vtesse wird von einem höchst erfahrenen Team geleitet, das an der Entwicklung von mehr als 20 zugelassenen Medikamenten und Impfstoffen beteiligt war. Sein Konsortium erfahrener Investoren, darunter Alexandria Real Estate Equities, Inc., Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates und Pfizer Venture Investments, hat eine Anfangsfinanzierung zugesagt, von der erwartet wird, dass sie das Präparat durch die klinischen Schlüsselstudien bringt. Der Firmensitz von Vtesse befindet sich in Gaithersburg (Maryland, USA). Weitere Informationen finden Sie unter www.vtessepharma.com.

OTS: Vtesse, Inc. newsroom: http://www.presseportal.de/nr/115686 newsroom via RSS: http://www.presseportal.de/rss/pm_115686.rss2

Pressekontakt: Kontaktperson im Unternehmen: Ravi Rao Ph.D. ravi@vtessepharma.com

Pressekontakt: Jamie Lacey-Moreira PressComm PR LLC +1-410-299-3310 jamielacey@presscommpr.com

Jetzt noch anmelden!

Der Krypto-Hype hielt 2017 Anleger in Atem. Dass Gold ebenfalls kräftig zulegte, bemerkten nur wenige Anleger. Wie Kryptos und Gold zusammenhängen und welche Chancen sich 2018 ergeben, erfahren Sie am Donnerstag.
Jetzt anmelden zum Online-Seminar
Anzeige
Anzeige
Börse Stuttgart Anlegerclub

Top-Thema: Künstliche Intelligenz

Im neuen Anlegermagazin stellen wir Ihnen drei Aktien aus dem Software-Sektor vor, die beim Megatrend "Künstliche Intelligenz" gut positioniert sind. Außerdem: Der US-Medienkonzern Walt Disney verspricht langfristigen Anlegern die Chance auf attraktive Renditen. Gilt das auch für RTL und ProSiebenSat1?
Kostenfrei registrieren und lesen!

Heute im Fokus

DAX schließt tiefer -- Dow geht schwächer aus dem Handel -- Fed signalisiert weitere Leitzinsanhebungen -- Dalios Wette gegen Europas Aktien könnte nach hinten losgehen -- Deutsche Börse im Fokus

Merck senkt Preiserwartung bei Verkauf von OTC-Sparte. Conze neuer Vorstandsvorsitzender der Prosiebensat1 Media. HOCHTIEF will nach Gewinnsprung Dividende kräftig erhöhen. Tesla aufgepasst: Daimler will Elektro-Lastwagen ab 2021 in Serie bauen. Italien: Noch keine Vorentscheidung für Weidmann als EZB-Präsident.

Top-Rankings

Sechsstelliges Einkommen
So viel Geld lässt sich in Deutschland mit YouTube verdienen
Regionen mit guten Gehältern
In diesen Städten sind Arbeitnehmer am zufriedensten
KW 7: Analysten-Flops der Woche
Diese Aktien stehen auf den Verkauflisten der Experten

Die 5 beliebtesten Top-Rankings

Arbeiten und Leben im Ausland: Die besten Länder für Expatriats und Auswanderer
Welches Land schneidet am besten ab?
Erster Job
Wo Absolventen am meisten Geld verdienen
Das sind die größten Privatbanken weltweit
Welche Bank macht 2017 das Rennen?
Diese deutschen Börsengänge haben sich 2017 für Anleger gelohnt
Welche Aktie verzeichnete die beste Performance?
Hier verdient man am besten
Bei diesen deutschen Unternehmen gibt es das höchste Gehalt
mehr Top Rankings

Umfrage

Welche Kryptowährung hat das größte Zukunftspotenzial?

Online Brokerage über finanzen.net

Das Beste aus zwei Welten: Handeln Sie für nur 5 Euro Orderprovision* pro Trade unmittelbar aus der Informationswelt von finanzen.net!
Zur klassischen Ansicht wechseln
Top News
Beliebte Suchen
DAX 30
Öl
Euro US-Dollar
Bitcoin
Goldpreis
Meistgesucht
Deutsche Bank AG514000
Daimler AG710000
Deutsche Telekom AG555750
Steinhoff International N.V.A14XB9
Amazon906866
Apple Inc.865985
Volkswagen (VW) AG Vz.766403
EVOTEC AG566480
CommerzbankCBK100
Bitcoin Group SEA1TNV9
Infineon AG623100
Allianz840400
Baumot Group AGA2DAM1
Medigene AGA1X3W0
Siemens AG723610