Zemcelpro® (UM171 Cell Therapy) erhält EC-Zulassung als erste und einzige Zelltherapie für Blutkrebspatienten ohne Zugang zu geeigneten Spenderzellen
- Zemcelpro® ist von der European Commission bedingt zugelassen für Erwachsene mit hämatologischen Malignomen, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation nach myeloablativer Konditionierung benötigen und für die kein anderer Typ geeigneter Spenderzellen verfügbar ist
- Zemcelpro® wird den Zugang zur allogenen Stammzelltransplantation zur Behandlung von lebensbedrohlichen hämatologischen Malignomen, einschließlich Leukämien und myelodysplastischen Syndromen, verbessern
- Der Zeitpunkt der Verfügbarkeit von Zemcelpro® in den einzelnen Ländern hängt von verschiedenen Faktoren ab, darunter der Abschluss der nationalen Erstattungsverfahren
- Cordex Biologics, ein Unternehmen von ExCellThera, ist aktiv auf der Suche nach strategischen Partnerschaften, um die Vermarktung von Zemcelpro® in Europa und anderen Märkten zu beschleunigen.
MONTREAL, 27. August 2025 /PRNewswire/ -- ExCellThera Inc. (ExCellThera), ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der Blutstammzellenexpansion und metabolischen Fitness, und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Cordex Biologics gaben heute die bedingte Zulassung von Zemcelpro® durch die European Commission (EC) für die Behandlung von Erwachsenen mit hämatologischen Malignomen bekannt, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation nach myeloablativer Konditionierung benötigen und für die kein anderer Typ geeigneter Spenderzellen verfügbar ist. Diese Entscheidung der Europäischen Kommission erlaubt das Inverkehrbringen von Zemcelpro® in allen Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Norwegen und Liechtenstein.
Zemcelpro®, auch bekannt als UM171 Cell Therapy, ist ein neuartiges personalisiertes, kryokonserviertes Produkt für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen, das zwei Komponenten enthält, nämlich UM171-expandierte CD34+-Zellen (Dorocubicel) und nicht expandierte CD34-Zellen, die beide aus derselben Nabelschnurbluteinheit stammen.
In Europa werden jedes Jahr bei mehr als 10 000 Patienten hämatologische Malignome - darunter Leukämien und myelodysplastische Syndrome - diagnostiziert, die eine Stammzelltransplantation erfordern. Zwar hat sich der Zugang zur Transplantation in den letzten Jahren verbessert, aber eine Reihe von Patienten hat immer noch keinen Zugang zu geeigneten Spenderzellen. Zu den Hindernissen gehören das Fehlen oder die Nichtverfügbarkeit eines kompatiblen Spenders oder die Unfähigkeit, Spenderzellen innerhalb des therapeutischen Fensters für die Transplantation zu erhalten, das in dringenden Fällen besonders kurz sein kann. Im Gegensatz zu dokumentierten Transplantationsverfahren, die in nationalen Registern gut erfasst werden, gibt es keine offiziellen Statistiken über Patienten, die die Chance auf eine potenziell kurative Transplantation verpassen - eine Gruppe, zu der unverhältnismäßig viele Menschen aus ethnischen Minderheiten gehören.
„Das Heilungspotenzial der allogenen Stammzelltransplantation ist nach wie vor durch den Zugang zu einem geeigneten Spender begrenzt. Der Zugang zur Stammzellspende entsprechend dem strengen Krankheitsverlauf ist einer der wichtigsten Faktoren für den Erfolg", sagte Dr. Fabio Ciceri, Professor für Hämatologie, Vita-Salute San Raffaele University, Millan, Italien. „UM171 Cell Therapy bietet eine Option, die für Patienten in Not rechtzeitig zur Verfügung steht."
Patienten mit Blutkrebs, die keine Stammzelltransplantation erhalten, stellen eine erhebliche Belastung für die Gesundheitssysteme dar, die durch den ständigen medizinischen Bedarf, das Fortschreiten der Krankheit, Komplikationen, Krankenhausaufenthalte und die unterstützende/palliative Pflege bedingt ist. Darüber hinaus sind die gesellschaftlichen Auswirkungen gravierend: Vorzeitige Todesfälle führen zu Produktivitätsverlusten und einer erheblichen emotionalen und wirtschaftlichen Belastung für Familien und Gemeinden.
„Jedes Jahr wird bei Tausenden von Menschen in Europa Blutkrebs diagnostiziert, der eine potenziell lebensrettende allogene Stammzelltransplantation erfordert. Dennoch gibt es Menschen, die keinen Zugang zu geeigneten Blutstammzellen von Spendern haben, was einen kritischen und ungedeckten medizinischen Bedarf darstellt", so Dr. J. (Jurjen) Versluis, Internist und Hämatologe und leitender Prüfarzt am Erasmus MC in Rotterdam, Niederlande.
Zemcelpro® ist eine innovative, einmalige Zelltherapie mit kurativer Absicht, die entwickelt wurde, um Blutkrebspatienten ohne Zugang zu geeigneten Spenderzellen die dringend benötigte Transplantation zu ermöglichen. Indem Zemcelpro® mehr Patienten eine lebensrettende Transplantation ermöglicht, kann es nicht nur Leben retten, sondern auch die mit diesen verheerenden Krankheiten verbundene gesundheitliche und gesellschaftliche Belastung verringern.
Der Zeitpunkt der Verfügbarkeit von Zemcelpro® in den einzelnen Ländern wird von verschiedenen Faktoren abhängen, einschließlich des Abschlusses der nationalen Erstattungsverfahren. In der Zwischenzeit arbeitet Cordex Biologics eng mit den nationalen Gesundheitsbehörden zusammen, um berechtigten Patienten einen frühzeitigen Zugang zu ermöglichen, bevor die Kostenerstattung erfolgt, und arbeitet mit führenden Stammzelltransplantationszentren zusammen, um ein Netzwerk von Behandlungszentren für die zukünftige Verabreichung von Zemcelpro® aufzubauen.
„Diese Zulassung ist ein entscheidender Meilenstein bei der Einlösung des therapeutischen Versprechens von Zemcelpro® für Erwachsene, die gegen lebensbedrohliche hämatologische Malignome kämpfen. Als erste und einzige Zelltherapie, die für Patienten zugelassen ist, die keinen Zugang zu geeigneten Spenderzellen haben, bietet Zemcelpro® eine lebenswichtige neue Option für Stammzelltransplantationen - und neue Hoffnung - für diejenigen, die ohne eine solche Möglichkeit geblieben sind", sagte David Millette, CEO von ExCellThera und Cordex Biologics.
Weitere Zulassungsanträge für Zemcelpro® sind bei anderen Gesundheitsbehörden geplant, darunter in den USA, Kanada, Großbritannien und der Schweiz. Cordex Biologics ist auch aktiv auf der Suche nach strategischen Partnerschaften, um die Kommerzialisierung von Zemcelpro in Europa und anderen internationalen Märkten zu unterstützen und zu beschleunigen.
Die Sicherheit von Zemcelpro® steht im Einklang mit dem gut charakterisierten Sicherheitsprofil der konventionellen allogenen Blutstammzelltransplantation bei hämatologischen Malignomen nach myeloablativer Konditionierung.
Ausführliche Informationen zu den Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen für die Anwendung und zu Nebenwirkungen (einschließlich der angemessenen Behandlung) finden Sie in der EU-Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) von Zemcelpro®.
Über bedingte Marktzulassungen (CMAs)
CMAs sind für Arzneimittel, die einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf erfüllen, z. B. für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten, für die es keine zufriedenstellenden Behandlungsmethoden gibt oder für die das Arzneimittel einen großen therapeutischen Vorteil bietet. Eine CMA wird gewährt, wenn noch keine umfassenden klinischen Daten vorliegen, aber der Nutzen des Arzneimittels für einen erheblichen ungedeckten Bedarf den Bedarf an Daten, die erst in der Zukunft verfügbar werden, überwiegt. CMAs sind ein Jahr lang gültig und können jährlich verlängert werden, wobei die Daten laufend von den Behörden überprüft werden.
Über Zemcelpro®
Zemcelpro®, auch bekannt als UM171 Cell Therapy, ist ein neuartiges personalisiertes, kryokonserviertes Produkt für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen, das zwei Komponenten enthält, nämlich UM171-expanded CD34+ cells (dorocubicel) und nicht expandierte CD34-Zellen, die beide aus derselben Nabelschnurbluteinheit stammen.
Zemcelpro®, entwickelt von Cordex Biologics, einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von ExCellThera, wurde in klinischen Studien in den Vereinigten Staaten, Europa und Kanada bei 120 Patienten mit hämatologischen Malignomen untersucht. Zemcelpro® hat von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden und eines Arzneimittels für neuartige Therapien (RMAT) sowie von der EMA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden, eines Arzneimittels für neuartige Therapien (ATMP) und eines prioritären Arzneimittels (PRIME) erhalten.
Zemcelpro® wurde in Phase-2-Studien bei Patienten mit akuten Leukämien und Myelodysplasien mit hohem und sehr hohem Risiko getestet, für die es unter dem derzeitigen Behandlungsstandard nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten mit geringen Überlebensraten und hoher Rückfallquote gibt, darunter Patienten mit TP53-Mutationen oder anderen genetischen Anomalien, Patienten, die eine zweite Transplantation benötigen, und Patienten mit refraktärer oder aktiver Erkrankung. Eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie für diese Patientengruppe wird so bald wie möglich eingeleitet werden.
Die Anwendung von Zemcelpro® bei anderen Patientengruppen, einschließlich pädiatrischer Patienten und Patienten mit nicht bösartigen hämatologischen Erkrankungen, wird ebenfalls untersucht.
Zemcelpro® ist eine eingetragene Marke von Cordex Biologics.
Die Sicherheit und Wirksamkeit des Produkts wurde noch nicht von anderen Aufsichtsbehörden, wie der FDA, der MHRA und Health Canada, festgestellt.
Über ExCellThera und UM171 Technology
ExCellThera ist ein weltweit führendes Unternehmen für verbesserte Blutstammzelltherapien. ExCellTheras firmeneigene EnhanceTM Plattform für Zellexpansion und metabolische Fitness wurde entwickelt, um eine höhere Dosis funktioneller therapeutischer Stammzellen zu liefern, indem hämatopoetische Stammzellen (HSCs) aus jeder Quelle expandiert werden und den Auswirkungen von kultur- oder gentechnisch induziertem Stress entgegengewirkt wird. ExCellThera geht Partnerschaften mit Biopharmaunternehmen ein, um sie bei der Entwicklung erstklassiger Zell- und Gentherapien zu unterstützen, indem es die Technologien nutzt, die die Plattform EnhanceTM bilden, einschließlich des firmeneigenen Moleküls UM171, das einen erstklassigen Wirkmechanismus für ex vivo Expansion und metabolische Fitness von HSCs aufweist. Weitere Informationen finden Sie unter excellthera.com, und folgen Sie uns auf LinkedIn.
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