• Zweiter Todesfall bei Gentherapie Elevidys von Sarepta
• Verabreichung an nicht-gehfähige Patienten und in Studie gestoppt
• Analysten senken den Daumen

Die Aktie von Sarepta Therapeutics bricht am Montag nach Bekanntwerden eines weiteren Todesfalls im Zusammenhang mit der firmeneigenen Gentherapie Elevidys im US-Handel dramatisch ein: An der NASDAQ sackt das Papier zeitweise um 43,13 Prozent auf 20,58 US-Dollar ab.

Wie das Unternehmen am Sonntag mitgeteilt hat, ist ein zweiter Patient an den Folgen eines Leberversagens gestorben, nachdem ihm die Gentherapie Elevidys verabreicht wurde. Bereits im März 2025 war ein 16-jähriger Junge wenige Monate nach der Behandlung mit Elevidys an den Folgen eines akuten Leberversagens verstorben.

Sarepta stoppt Auslieferung von Elevidys teilweise

Bei der Gentherapie Elevidys von Sarepta handelt es sich laut Unternehmensangaben um die einzige von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassene Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ab vier Jahren. Leberschäden sind dabei laut "Reuters" ein bekanntes Risiko der Therapie. Dass es nun jedoch innerhalb weniger Monate zu zwei Todesfällen gekommen ist, beide bei nicht-gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, zwingt das Unternehmen zu einer Reaktion.

In einer offiziellen Mitteilung verkündete Sarepta daher, dass die Auslieferung von Elevidys an nicht-gehfähige Patienten vorübergehend ausgesetzt werde und FDA sowie weitere globale Gesundheitsbehörden informiert wurden. Zudem werde auch die Verabreichung in der laufenden ENVISION-Studie freiwillig gestoppt. Bei der Studie handele es sich um eine "globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung von ELEVIDYS bei älteren, gehfähigen und nicht-gehfähigen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie". Im Rahmen einer umfassenden Sicherheitsüberprüfung arbeite Sarepta nun daran, "umgehend eine unabhängige Gruppe führender Experten für Duchenne- und Lebergesundheit einzuberufen, um ein verbessertes Immunsuppressionsschema für ELEVIDYS zu prüfen", heißt es weiter. Der Behandlungsansatz für gehfähige Patienten bleibt momentan indes unverändert.

Der Schweizer Pharmakonzern Roche, der für die Kommerzialisierung von Elevidys außerhalb der USA verantwortlich ist, zog ebenfalls Konsequenzen und stoppte die Verabreichung des Mittels an nicht-gehfähige Patienten.

Analysten senken Kursziele - Zweifel an kommerziellem Potenzial von Elevidys

Analysten großer Investmenthäuser reagierten ebenfalls auf den zweiten Todesfall - und stuften die Sarepta-Aktie postwendend ab. Laut "Investing.com" hat Piper Sandler das Rating für die Sarepta-Aktie von "Overweight" auf "Neutral" gesenkt und das Kursziel von 70 auf 36 US-Dollar quasi halbiert. Die Analysten von Piper Sandler begründeten die Entscheidung laut dem Nachrichtenportal damit, dass auch die Verkäufe von Elevidys an gehfähige Patienten aufgrund der Sicherheitsbedenken negativ beeinflusst werden dürften. Die Experten strichen daher auch die Umsatzprognose für Elevidys kräftig von 2,4 Milliarden US-Dollar auf 1,7 Milliarden US-Dollar zusammen.

Auch die Experten von BMO Capital nahmen laut "Investing.com" eine Abwertung für die Sarepta Therapeutics-Aktie vor und setzten sie von "Outperform" auf "Market Perform" herab. Das Kursziel wurde hier von 120 auf 70 US-Dollar reduziert. Zwar würden die Vorfälle im Rahmen der bekannten Risiken von AAV-basierten Gentherapien liegen, allerdings auch neue Unsicherheiten mit sich bringen, so die Analysten laut der Nachrichtenseite. Als mögliche Risiken sehen sie eine Zurücknahme der Zulassung von Elevidys für nicht-gehfähige Patienten, verfehlte Zielvorgaben für 2025, das Risiko weiterer Todesfälle bei Patienten und mögliche negative Auswirkungen auf andere Entwicklungsprogramme von Sarepta - etwa zur Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD). Laut BMO Capital weise Elevidys allerdings trotz der inzwischen zwei Todesfälle weiterhin ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil speziell für gehfähige Patienten auf.

Redaktion finanzen.net