GNW-News: Santhera erhält Swissmedic-Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

^Markteinführung in der Schweiz für das zweite Halbjahr 2026 erwartet

Pratteln, Schweiz, 15. Januar 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

bekannt, dass die Schweizerische Heilmittelbehörde (Swissmedic) AGAMREE®

(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten

ab vier Jahren zugelassen hat.

Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera, kommentierte: "Als stolzes

Schweizer Unternehmen ist die Zulassung durch Swissmedic ein wichtiger

Meilenstein und unsere siebte weltweite Marktzulassung. Wir gehen davon aus,

dass wir AGAMREE im Laufe des Jahres 2026 in der Schweiz auf den Markt bringen

werden, um DMD-Patienten in diesem Land einen zeitnahen Zugang zu dieser

wichtigen Therapie zu ermöglichen."

Die Zulassung von AGAMREE durch Swissmedic basierte auf den Daten der

zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD und den Bewertungsergebnissen

der Europäischen Arzneimittelagentur. Nach der Zulassung wurde dem Unternehmen

eine 15-jährige Exklusivitätsfrist im Rahmen des Schweizer Orphan-Drug-Status

gewährt. Santhera behält die exklusiven Vertriebsrechte für AGAMREE in der

Schweiz und rechnet nach Abschluss der nationalen Preis- und

Erstattungsverfahren mit der Markteinführung im zweiten Halbjahr 2026. In der

Schweiz sind über 200 Menschen von DMD betroffen, denen nur wenige

Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können

neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.

Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.

Referenzen:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480 Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen,

das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene

neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf

konzentriert. Das Unternehmen hat eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle

Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit

neuartigem Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden

untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and

Drug Administration (FDA), in der EU von der European Commission (EC), im

Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare Products Regulatory

Agency (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)

und in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die

Rechte an AGAMREE wie folgt auslizenziert: an Catalyst Pharmaceuticals für

Nordamerika, an Sperogenix Therapeutics für China und bestimmte Länder in

Südostasien und an Nxera Pharma für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland.

Weitere Informationen finden Sie unter www.santhera.com

(https://url.us.m.mimecastprotect.com/s/MwEmCVO57LF3AQWktzhvHEVfWs?domain=santhe

ra.com).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Santhera

Catherine Isted, CFO: IR@santhera.com

ICR Healthcare: Santhera@icrhealthcare.com

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung

oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

Diese Veröffentlichung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das

Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen beinhalten

bestimmte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, die dazu führen können,

dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistung oder die Erfolge

des Unternehmens wesentlich von den in solchen Aussagen ausgedrückten oder

implizierten Ergebnissen abweichen. Leser sollten sich daher nicht übermäßig auf

diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Vertrags- oder

Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur

Aktualisierung dieser zukunftsgerichteten Aussagen ab.

# # #

°