GNW-News: Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) in Kanada zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bekannt

^* Health Canada hat AGAMREE für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen

* Mit dieser Zulassung ist AGAMREE das erste und einzige zugelassene

Medikament zur Behandlung von DMD in Kanada

Pratteln, Schweiz, 3. Oktober 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

heute bekannt, dass Health Canada nach einer vorrangigen Prüfung AGAMREE®

(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten

ab 4 Jahren zugelassen hat. Damit ist es das erste zugelassene Medikament für

diese Krankheit in Kanada. Das kanadische Register für neuromuskuläre

Erkrankungen schätzt, dass in Kanada mehr als 800 Jungen und junge Männer mit

DMD leben und mit den schwächenden Symptomen dieser Krankheit zu kämpfen haben.

Kye Pharmaceuticals besitzt die exklusiven kanadischen Vermarktungsrechte für

AGAMREE zur Behandlung von DMD und möglicherweise anderen Indikationen, nachdem

im Juli 2024 eine Unterlizenzvereinbarung mit Santheras Vermarktungspartner

Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ("Catalyst") geschlossen wurde. Santhera erhält

Lizenzgebühren auf die Verkäufe in Kanada, und diese Verkäufe tragen auch zu den

nordamerikanischen Umsatzmeilensteinen bei, die Santhera von seinem Partner

Catalyst zu zahlen sind.

Dies ist die sechste unabhängige Zulassung durch eine lokale Gesundheitsbehörde

nach positiven Zulassungsentscheidungen in den USA, Europa, Grossbritannien,

China und Hongkong.

Über Duchenne-Muskeldystrophie

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomal

gebundene Krankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine

Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die

Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch

fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der

Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Fähigkeit zur

Selbsternährung, der Beginn der unterstützten Beatmung und die Entwicklung einer

Kardiomyopathie. DMD verkürzt die Lebenserwartung auf vor dem vierten

Lebensjahrzehnt aufgrund von Atem- und/oder Herzinsuffizienz. Kortikosteroide

sind der derzeitige Behandlungsstandard für die Behandlung von DMD.

Über AGAMREE® (Vamorolon)

AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der

Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen

nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-

Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte

Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben

verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die

Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln,

weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den

bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und

Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären

Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo

(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren

cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im

Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu

Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen

Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für

Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].

? Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können

neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.

Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.

Referenzen:

[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.

doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link

(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).

[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.

doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link

(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign

=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur

ol.2022.2480).

[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-

SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).

[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link

(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-

PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen,

das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene

neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf

konzentriert. Das Unternehmen hat eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle

Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit

neuartigem Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden

untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and

Drug Administration (FDA), in der EU von der European Commission (EC), im

Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare Products Regulatory

Agency (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)

und in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die

Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und

bestimmte Länder in Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere

Informationen finden Sie unter www.santhera.com (https://www.santhera.com).

AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Santhera

Catherine Isted, Chief Financial Officer

IR@santhera.com

ICR Healthcare

Santhera@icrhealthcare.com

Über Kye Pharmaceuticals

Kye ist ein führendes kanadisches Spezialpharmaunternehmen in der

Wachstumsphase, das sich dafür einsetzt, den Kanadiern einen Mehrwert zu bieten,

indem es neuartige verschreibungspflichtige Medikamente identifiziert,

lizenziert und vermarktet, die sonst für Patienten in ganz Kanada möglicherweise

nicht verfügbar wären. Mit einer wachsenden Pipeline innovativer Medikamente

umfasst das Portfolio von Kye eine Reihe von Therapiebereichen, darunter

Kardiologie, Psychiatrie, Pädiatrie, seltene Krankheiten, Neuromuskuläre

Erkrankungen, Hämatologie und Neurologie. Kye Pharmaceuticals ist ein privates

Unternehmen, das in Kanada gegründet wurde und sich ausschließlich auf die

Gesundheitsbedürfnisse von Patienten in Kanada konzentriert. Kye hat sich zum

Ziel gesetzt, Medikamente anzubieten, die unseren Partnern, den kanadischen

Gesundheitsfachkräften und vor allem den Patienten in ganz Kanada bessere

Ergebnisse liefern. Kye mit Hauptsitz in Mississauga, Ontario, wurde in die

Liste der wachstumsstärksten Unternehmen Kanadas 2025 der Zeitung Globe & Mail

aufgenommen.

Weitere Informationen über das Unternehmen, sein Management, sein Portfolio,

seine Pipeline und sein Engagement finden Sie unter www.kyepharma.com.

(https://www.kyepharma.com/)

Haftungsausschluss / zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung stellt kein Angebot oder eine Aufforderung zur Zeichnung oder

zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese

Veröffentlichung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen

und sein Geschäft enthalten. Solche Aussagen beinhalten bestimmte Risiken,

Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen könnten, dass die

tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistung oder die Erfolge

des Unternehmens erheblich von den in solchen Aussagen zum Ausdruck gebrachten

oder implizierten abweichen. Leser sollten daher diesen Aussagen keine

unangemessene Bedeutung beimessen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer

Vertrags- oder Investitionsentscheidung. Das Unternehmen lehnt jegliche

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