GNW-News: SpringWorks Therapeutics erhält positive CHMP-Stellungnahme für Mirdametinib zur Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten mit NF1-PN

^- im Falle einer Marktzulassung wäre Mirdametinib die erste und einzige

Behandlung in der Europäischen Union für Erwachsene und Kinder mit NF1-PN -

- die Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das dritte Quartal 2025

erwartet -

STAMFORD, Conn., May 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc.

(Nasdaq: SWTX), ein kommerzielles Biopharmaunternehmen mit dem Schwerpunkt

seltene Erkranungen und Krebserkrankungen, gab heute bekannt, dass der Ausschuss

für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) eine

positive Stellungnahme für die Erteilung einer bedingten Marktzulassung von

Mirdametinib, ein MEK-Inhibitor, abgab, um symptomatische, inoperable plexiforme

Neurofibrome (PN) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten älter als 2 Jahre

mit einer Neurofibromatose vom Typ 1 (NF1) zu behandeln. Die Europäische

Kommission (EC) wird die Stellungnahme des CHMP prüfen und voraussichtlich im

dritten Quartal 2025 eine endgültige Entscheidung bezüglich der Zulassung

treffen. Im Falle einer Zulassung wird Mirdametinib als 1 mg und 2 mg Kapsel

sowie als leicht in Wasser auflösbare 1 mg Tablette erhältlich sein.

?Die positive Stellungnahme des CHMP bringt uns der Bereitstellung unseres

Arzneimittels in Europa für Kinder und Erwachsene mit NF1-PN, die unserer

Ansicht nach auf neue therapeutische Fortschritte angewiesen sind, einen Schritt

näher", sagte Saqib Islam, Chief Executive Officer von SpringWorks.?Nach der

Zulassung freuen wir uns darauf, geeignete Patienten in Europa schnellstmöglich

mit Mirdametinib zu versorgen."

NF1 ist eine genetische Erkrankung, von der rund 3 von 10.000 Menschen in der EU

oder schätzungsweise 135.000 Personen betroffen sind.(1,2) Patienten mit NF1

haben über die Lebenszeit ein Risiko zwischen 30 bis 50 % für die Entwicklung

von plexiformen Neurofibromen, also von Tumoren, die in einem infiltrativen

Muster entlang der peripheren Nervenscheide wuchern und die zu erheblichen

Verformungen, Schmerzen und funktionalen Beeinträchtigungen führen können.(3,4)?

Plexiforme Neurofibrome können zu bösartigen Tumoren der peripheren

Nervenscheide ausarten, eine agressive und potenziell tödliche Erkrankung.(5)

Aufgrund des infiltrativen Tumorwachstumsmuster von plexiformen Neurofibromen

entlang der Nerven kann sich ein operatives Entfernen als herausfordernd

erweisen, und bis zu ca. 85 % der plexiformen Neurofibrome gelten als ungünstig

für eine vollständige Resektion.(6,7,8)

?NF1-PN ist eine genetische Erkrankung, die mit einer überaus hohen

Sterblichkeit und Unvorhersagbarkeit verbunden sein kann. Sie verlangt den

Patienten und ihren Betreungspersonen erhebliche körperliche und emotionale

Belastungen ab, und es stehen nur begrenzte Behandlungsoptionen zur Verfügung",

sagte Ignacio Blanco, MD, PhD, Chairman des National Reference Center for Adult

Patients with Neurofibromatosis am Hospital Universitari Germans Trias i Pujol,

Spanien.?Ein chirurgisches Entfernen von plexiformen Neurofibromen kann

herausfordernd sein und ist oftmals nicht möglich, demzufolge könnte

Mirdametinib im Falle einer Zulassung eine wichtige Behandlungsoption für

Patienten im Kindes- und Erwachsenenalter in Europa sein."

Die CHMP-Stellungnahme basierte auf dem Marktzulassungsantrag (MAA) für

Mirdametinib, der durch die EMA im August 2024 validiert worden war. Der MAA

stützte sich vor allem auf die primären Ergebnisse aus der ReNeu-Phase-2b-

Studie, an der 114 Patienten mit NF1-PN ab zwei Jahren oder älter eingeschrieben

waren (58 Erwachsene und 56 pädiatrische Patienten). Die Studie erfüllte den

primären Endpunkt in Bezug auf die objektive Ansprechrate (ORR), die durch eine

unabhängige verblindete zentrale Überprüfung ermittelt wurde und eine ORR von

41 % (N= 24/58) bei Erwachsenen und 52 % bei Kindern (N=29/56) zeigte. Die beste

mediane prozentuale Veränderung in Bezug auf das anvisierte PN-Volumen betrug

-41 % (Bereich: -90 bis 13 %) bei Erwachsenen und -42% (Bereich: -91 bis 48 %)

bei Kindern. Unter den Patienten mit einem bestätigen Ansprechen zeigten 88 %

der Erwachsenen und 90 % der Kinder ein Ansprechen über eine Dauer von

mindestens 12 Monaten, und 50 % respektive 48 % wiesen eine Ansprechdauer von

mindestens 24 Monaten auf. Sowohl Erwachsene als auch Kinder zeigten frühzeitige

und anhaltende wesentliche Verbesserungen in Bezug auf Schmerzen und

Lebensqualität im Vergleich zur Baseline. Dies wurde anhand von mehreren

Patientenergebnissen (PRO) ermittelt.(9)

Mirdametinib demonstrierte ein beherrschbares Sicherheits- und

Verträglichkeitsprofil. Erwachsene Patienten mit Mirdametinib berichteten als

gängigste unerwünschte Nebenwirkungen (>25 %) von Hautausschlägen, Durchfall,

Übelkeit, Schmerzen des Bewegungsapparats, Erbrechen und Müdigkeit. Zu den

häufigsten unerwünschten Nebenwirkungen (>25 %) bei Kindern zählten

Hautausschläge, Durchfall, Schmerzen des Bewegungsapparats, Erbrechen,

Kopfschmerzen, Paronychie, linksventrikuläre Dysfunktion und Übelkeit.(9)

Mirdametinib ist in den USA für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen

Patienten älter als 2 Jahre mit einer Neurofibromatose vom Typ 1 (NF1)

zugelassen, die symptomatisch plexiforme Neurofibrome (PN) zeigen, die für eine

vollständige Resektion ungeeignet sind.

Über die ReNeu-Studie

ReNeu (NCT03962543

(https://www.globenewswire.com/Tracker?data=SRtJrCTgXqgGlN5mT8INPNuYyAG2QZixgmmS

eIFwgZOUKdlTvBKHmuT9coa7o2Cx_4JU4dEY1d9Zmz7ZphB4meSOqwaBUC9PUO7gfUVGzC75e42MadFV

QG11R2l3VN5o8r1hoDgmbtxJgMpA6299Ka-

JKo77JdRJwGqNvJ05L4b0nejTj1UnF1EzDGvtOH7fOAupQ3L3hqvdezgnyO7p2WzvdN21LEb7Lx5i25Y

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DG1ogBfU_xmnCrTq)) ist eine laufende, multizentrische, einarmige Open-Label-

Phase-2b-Studie, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von

Mirdametinib für Patienten >=2 Jahre mit inoperablen NF1-assoziierten PN und

daraus resultierender erheblicher Morbidität untersucht wird. An der Studie

waren 114 Patienten eingeschrieben, die ohne Berücksichtigung der Ernährung

zweimal täglich Mirdametinib in einer Dosis von 2 mg/m(2) (Maximaldosis von 4 mg

zweimal täglich) erhielten. Mirdametinib wurde im Rahmen eines Dosierungsschemas

mit 3-wöchiger oraler Verabreichung und 1-wöchigem Absetzen in Form einer Kapsel

oder als auflösbare Tablette verabreicht. Der primäre Endpunkt ist die

bestätigte Ansprechrate (ORR), die im Zuge nachfolgender Scans während der aus

24 Zyklen bestehenden Behandlungsphase als Anteil von Patienten mit einem um >=20

% geringeren Volumen des anvisierten Tumors definiert ist und mittels MRT und

unabhängiger verblindeter zentraler Überprüfung festgestellt wurde. Zu den

sekundären Endpunkten zählen die Sicherheit und Verträglichkeit, die

Ansprechdauer sowie Veränderungen in den Patientenergebnissen (PRO) von der

Baseline bis Zyklus 13. Die Behandlungsphase der Studie ist abgeschlossen und

die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung 2024 der American Society of Clinical

Oncology (ASCO) vorgestellt. Patienten mit abgeschlossener Behandlungsphase

konnten die Behandlung im optionalen langfristigen Follow-up-Teil der Studie,

der nach wie vor im Gange ist, fortsetzen.

Über NF1-PN

Neurofibromatose vom Typ 1 (NF1) ist eine seltene genetische Erkrankung, die aus

Mutationen des NF1-Gens resultiert. Dieses Gen ist für die Neurofibromin-

Kodierung verantwortlich, das wesentlich für die Unterdrückung des MAPK-Wegs

zuständig ist.(10,11) NF1 ist die gängigste Form von Neurofibromatose, mit einem

weltweiten Auftreten bei der Geburt unter ca. 1 von 2.500 Personen.(3,12) In der

EU sind etwa 3 von 10.000 Menschen oder schätzungsweise 135.000 Personen von NF1

betroffen.(1,2) Der klinische Verlauf von NF1 ist unterschiedlich und

manifestiert sich in einer Vielzahl von Symptomen in mehreren Organsystemen,

einschließlich anormaler Hautverfärbung, Verformungen des Bewegungsapparates,

Tumorwachstum und neurologischer Komplikationen wie z. B. kognitiver

Beeinträchtigungen.(13) Patienten mit NF1 haben im Mittel eine um 8 bis 15 Jahre

kürzere Lebenserwartung im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung.(1)

NF-Patienten haben über die Lebenszeit ein Risiko zwischen 30 bis 50 % für die

Entwicklung von plexiformen Neurofibromen (PN), also von Tumoren, die in einem

infiltrativen Muster entlang der peripheren Nervenscheide wuchern und die zu

erheblichen Verformungen, Schmerzen und funktionalen Beeinträchtigungen führen

können; in seltenen Fällen kann NF1-PN tödlich verlaufen.(3,4,5) NF1-PN werden

meistens in den ersten beiden Lebensjahrzehnten diagnostiziert.(3) Diese Tumoren

können agressiv sein und sind mit klinisch signifikanten Morbiditäten

assoziiert; üblicherweise ist das Wachstum während der Kindheit rasanter.(14,15)

Aufgrund des infiltrativen Tumorwachstumsmusters entlang der Nerven kann sich

ein operatives Entfernen als herausfordernd erweisen und zu dauerhaften Schäden

und Verformungen führen.(5) Bis zu ca. 85 % der plexiformen Neurofibrome gelten

als ungünstig für eine vollständige Resektion.(6,7,8)

Über Mirdametinib

Mirdametinib ist ein oral verabreichter, niedermolekularer MEK-Inhibitor, der in

den USA für die Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten älter als

2 Jahre mit einer Neurofibromatose vom Typ 1 (NF1) mit symptomatisch plexiformen

Neurofibromen (PN), die für eine vollständige Resektion ungeeignet sind,

zugelassen ist.

Die FDA und Europäische Kommission haben Mirdametinib für die Behandlung von NF1

zum Orphan-Arzneimittel bestimmt.

Über SpringWorks Therapeutics

SpringWorks ist ein kommerzielle Biopharmaunternehmen, das sich einer

Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit schweren, seltenen

Erkrankungen und Krebserkrankungen verschrieben hat. Wir haben das erste und

einzige von der FDA zugelassene Arzneimittel für Erwachsene mit Desmoidtumoren

und das erste und einzige von der FDA zugelassene Arzneimittel für Erwachsene

und Kinder mit einer Neurofibromatose vom Typ 1, die mit plexiformen

Neurofibromen (NF1-PN) assoziiert ist, entwickelt, und streben eine

entsprechende Kommerzialisierung an. Wir entwickeln zudem ein vielfältiges

Portfolio innovativer zielgerichteter therapeutischer Produktkandidaten für

Patienten mit soliden Tumoren und hämatologischen Krebserkrankungen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.springworkstx.com

(http://www.springworkstx.com/) und folgen Sie uns via @SpringWorksTx

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Diese Pressemitteilung enthält?zukunftsgerichtete Aussagen" im Sinne des

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und Annahmen in Bezug auf die Zukunft, zukünftige Vorhaben und Strategien,

unsere Entwicklungs- und Kommerzialisierungspläne, unsere vorklinischen und

klinischen Ergebnisse, unsere Erwartungen im Hinblick auf den zeitlichen Ablauf

und die Ergebnisse der EMA-Überprüfung unseres MAA für Mirdametinib und unsere

Pläne zur erstmaligen Markteinführung in der Europäischen Union im Jahr 2025,

unsere Pläne zur weiteren Untersuchung von Mirdametinib bei pädiatrischen

Patienten und Patienten im jungen Erwachsenenalter mit niedriggradigen Gliomen

in einer Phase-2-Studie sowie in Bezug auf sonstige zukünftige Bedingungen.

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Prognosen über die endgültigen oder detaillierten Ergebnisse solcher Studien

oder über die Ergebnisse sonstiger laufender oder zukünftiger Studien zulassen,

(ii) den Erfolg und zeitlichen Ablauf der laufenden und geplanten klinischen

Studien unserer Kooperationspartner, (iii) den zeitlichen Ablauf unserer

geplanten regulatorischen Einreichungen und Interaktionen, einschließlich des

zeitlichen Ablaufs und Ergebnisses von Entscheidungen durch die FDA, EMA und

sonstige regulatorische Stellen, durch Gremien von klinischen Prüfstellen und

Zulassungsstellen, (iv) die eventuelle Erfordernis zusätzlicher Informationen

oder weiterer Studien seitens der EMA oder sonstiger regulatorischer Stellen

oder eine fehlgeschlagene oder verweigerte Zulassung oder eine ggf. verzögerte

Zulassung unserer Produktkandidaten, einschließlich Mirdametinib, (v) unsere

Fähigkeit, die regulatorische Zulassung für jegliche unserer Produktkandidaten

zu erlangen oder für unsere Produkte erteilte regulatorische Zulassungen zu

behalten, (vi) unsere Vorhaben für die Erforschung, Entdeckung und Entwicklung

zusätzlicher Produktkandidaten, (vii) unsere Fähigkeit zur Teilnahme an

Kooperationen für die Entwicklung neuer Produktkandidaten und unsere Fähigkeit

zur Realisierung des Nutzens, der aus solchen Kooperationen erwartet wurde,

(viii) unsere Fähigkeit zur Wahrung eines angemessenen Patentschutzes und zur

erfolgreichen Durchsetzung unserer Patentansprüche gegen Dritte, (ix) die

Angemessenheit unserer Liquiditätslage für die durchgehende Finanzierung unserer

Tätigkeiten über den gesamten in dieser Mitteilung genannten Zeitraum, (x)

unsere Fähigkeit zur Einrichtung von Fertigungskapazitäten und die Fähigkeiten

unserer Kooperationspartner für die Herstellung unserer Produktkandidaten und

Skalierung der Produktion, und (xi) unsere Fähigkeit zum Erreichen bestimmter in

dieser Mitteilung dargelegter Meilensteine.

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enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen infolge neuer Erkenntnisse, zukünftiger

Ereignisse, veränderter Umstände oder aus anderen Gründen öffentlich zu

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angemessen sind, können wir keine Garantie dafür geben, dass sich diese

Erwartungen als richtig erweisen werden. Dementsprechend wurde die Leserschaft

darauf hingewiesen, kein unangemessenes Vertrauen in diese zukunftsgerichteten

Aussagen zu setzen.

Weitere Informationen in Bezug auf die Risiken, Unsicherheiten und sonstige

Faktoren, die zu Abweichungen zwischen den Erwartungen von SpringWorks und

tatsächlichen Ergebnissen führen können, empfiehlt sich ein Blick auf die

?Risikofaktoren" in Punkt 1A von Teil II im Quartalsbericht von SpringWorks in

Formular 10-Q für das am 31. März 2025 abgeschlossene Quartal sowie auf die in

nachfolgenden Einreichungen von SpringWorks erörterten potenziellen Risiken,

Unsicherheiten und sonstigen erheblichen Faktoren.

Ansprechpartner:

Medien

Media@Springworkstx.com (mailto:Media@Springworkstx.com)

Anleger

Investors@Springworkstx.com (mailto:Investors@Springworkstx.com)

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