FDA erteilt Roche für Hemlibra bei bestimmter Hämophilie 'Priority Review'

In dem konkreten Fall geht es um den Einsatz des Mittels bei Patienten, die an der an einer speziellen Ausprägung der Bluterkrankheit Hämophilie A (ohne Faktor VIII-Inhibitoren) leiden, wie der Pharmakonzern am Dienstag mitteilte.

Die Behörde hatte sich in ihrer jetzigen Entscheidung auf Daten aus der HAVEN 3-Studie gestützt. Diese hatte gezeigt, dass Patienten mit dieser bestimmten Form der Bluterkrankheit eine Reduktion der Blutungen um bis zu 97 Prozent zeigten, wenn sie entweder einmal pro Woche oder alle zwei Wochen mit Hemlibra behandelt wurden.

Die FDA erteilt den Status 'Priority Review' in solchen Fällen, wenn das zu untersuchende Mittel eine deutliche Verbesserung gegenüber der aktuellen Behandlungsmöglichkeit darstellt. Bereits im April hatte die US-Behörde Hemlibra in dieser Indikation den Status "Therapiedurchbruch" erteilt.

Zugelassen ist Hemlibra bereits in den USA für die prophylaktische Behandlung von Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Inhibitoren. Faktor VIII ist ein Blutgerinnungsfaktor. Menschen, die an Hämophilie A leiden, weisen einen akuten Mangel, wenn nicht gar ein Fehlen dieses Faktors auf.

Bei manchen Patienten kann es zudem zu einer Bildung von Autoantikörpern (Hemmkörper, Inhibitoren) gegen den Faktor VIII kommen, was die Behandlungsmöglichkeiten zusätzlich erschwert./hr/ra/AWP/tav

BASEL (dpa-AFX)